1. 以受体为靶点

   • [ ] 药物与受体结合才能产生药效
   • [ ] 选择性：药物对某种病理状态产生稳定的功效
   • [ ] 特异性：药物对疾病的某一生理、生化过程有特定的作用，药物仅与疾病治疗相关联的受体或受体亚型产生结合。

2. 以酶为靶点

   • [ ] 酶催化生成或灭活一些生理反应
   • [ ] 酶抑制剂通过抑制某些代谢过程，降低酶促反应产物的浓度

   AchEI（乙酰胆碱酯酶抑制剂）——AD【ACh假说、Aβ假说、Tau蛋白过度磷酸化假说】

3. 以离子通道为靶点

   • [ ] 带电荷的离子由离子通道进入不断运动、传输信息，构成了生命过程的重要组成部分
   • [ ] 离子通道的阻滞剂和激活剂调节离子进出细胞的量，进而调节相应的生理功能

4. 以核酸为靶点

组合化学

• 将一些基本小分子，通过化学或生物合成的手段装配成不同的组合 如氨基酸、核苷酸、单糖等，
• 得到大量具有结构多样性的特征分子
• 被称“非合理药物设计”（Irrational Drug Design） 其研究策略完全不同于合理药物设计

高通量筛选

• 做药物作用的靶标 酶、受体、离子通道等，可纯化鉴定
• 建立分子、细胞水平的高特异性的体外筛选模型 灵敏度高、特异性强、需用药量少、快速筛选
• 自动化操作系统
• 可以实现大数量、快速、微剂量的筛选
• 组合化学实施的关键

合理药物设计 组合化学 高通量筛选 转基因药物 手性药物